Eerder dit jaar werd naar buiten gebracht dat bumetanide de prikkelverwerking bij kinderen met autisme verbeterd. Dit suggereren namelijk enkele dierstudies. Bumetanide zou de concentratie chloor in de hersencellen verminderen waardoor de verstoorde balans van prikkelende en remmende signalen in de hersenen gecorrigeerd wordt. Het gevolg hiervan is dat kenmerken van autisme verminderen. Ook enkele onderzoeken die uitgevoerd zijn onder kinderen suggereerden dat bumetanide werkzaam is bij kinderen met autisme.
Geen waarneembare resultaten
Enkele maanden later zijn de onderzoeken met bumetanide stopgezet. De financierders van het onderzoek zagen vanwege de geringe resultaten geen redenen meer het onderzoek nog verder te bekostigen. Tussentijdse resultaten lieten zien dat het medicijn niet beter presteert dan een placebovariant bij het verlichten van kenmerken van autisme.
Ondanks de matige resultaten zeggen de onderzoekers die het geneesmiddel bumetanide bij mensen met autisme onderzoeken, dat het te vroeg is om op te geven. De opnamecriteria hadden strenger moeten zijn, vertelde één van de hoofdonderzoekers van het Franse biotechbedrijf Neurochlore, dat het patent heeft voor bumetanide als behandeling voor autisme.
Nadat Neurochlore rapporteerde dat bumetanide kenmerken van autisme mogelijk verlicht bij kinderen ging het bedrijf in 2017 samenwerken met het Franse farmaceutische bedrijf Servier Laboratories. In 2018 lanceerde beide bedrijven de resultaten uit hun onderzoeken. Na het verschijnen van de negatieve resultaten beëindigde het farmaceutische bedrijf Servier de samenwerking. Door deze beslissing kan het biotechbedrijf Neurochlore het qua financiën niet meer rond krijgen om het onderzoek verder voort te zetten.
Bumetanide of een placebo
In de onderzoeken werd twee groepen kinderen onderzocht. Groep nummer 1 bestond uit 211 kinderen met autisme die tussen 2 en 6 jaar waren. In de tweede groep lag de leeftijd tussen de 7 en 17 jaar. In beide groepen kregen de kinderen willekeurig ofwel 0,5 milligram bumetanide ofwel een placebo, die tweemaal per dag over een periode van 6 maanden ingenomen moest worden. Na deze 6 maanden werd het onderzoek met 6 maanden verlengt. Maar tegen het einde van de verlenging verschilde het gedrag van de placebogebruikers niet ten opzichte van de bumetanidegebruikers. Het gedrag werd in kaart gebracht met behulp van twee betrouwbare vragenlijsten over autisme (de Childhood Autism Rating Scale en de Social Responsiveness Scale).
Het is makkelijk om te zeggen dat de uitgevoerde methode van het onderzoek ondermaats is geweest. Maar de eenvoudigste verklaring kan zijn dat bumetanide toch niet helpt bij mensen met autisme. Hoe dan ook, het Franse biotechbedrijf Neurochlore geeft aan hun gegevens te opnieuw analyseren om te bekijken of subgroepen na de behandeling wel betekenisvolle resultaten vertoonden in het verlichten van autisme gerelateerde kenmerken.
Resultaten uit ander onderzoek
Een ander onafhankelijk uitgevoerd onderzoek uit 2020 waar mensen met autisme ook bumetanide toegediend kregen, miste ook concrete resultaten om aan te tonen dat bumetanide de prikkelverwerking bij mensen met autisme verbeterd. Anderzijds kwamen de onderzoekers wel tot de ontdekking dat de deelnemers verbeteringen lieten zien in het uitvoeren van repetitief gedrag. Daar komt bij dat bij een subgroep zowel de prikkelverwerking als het uitvoeren van repetitief gedrag verbeterde. Er wordt nu verondersteld dat bumetanide kenmerken van autisme kan verlichten, maar alleen bij bepaalde subgroepen. Welke subgroep(pen) dat is of zijn, is nog een raadsel. In de toekomst willen onderzoekers de onderzoeken met bumetanide beperken tot deelnemers die de meeste kans hebben om goed op het middel te reageren zodat betere significante resultaten behaald worden tussen de bumetanide- en placebogroepen. Het vinden van sponsoren is alleen op dit moment nog een probleem.